再生医療・細胞治療の細胞製造のための指針・ガイドラインの動向と実務解釈II

構成数 : 1枚

第1章 細胞医薬品( 再生医療等製品/ATMP/CGTP)の規制に係る指針・ガイドラインの動向
第1節 細胞/ 遺伝子医薬品の規制に係る指針/ ガイドラインの動向
1. 背景
1.1 細胞/ 遺伝子治療薬の承認の簡単な歴史
1.2 グローバル承認数
1.3 グローバル開発動向
1.4 グローバル規制動向概要
1.5 ハーモナイズの動き
1.6 再生医療等製品の承認審査におけるCMC パートのチャレンジ
2. 日本の動向
2.1 日本での再生医療等製品開発状況
2.2 国内規制の状況
2.3 製造販売のための開発を目的としないヒトでの再生医療等の臨床研究、自由診療
2.4 再生医療等製品の開発の流れ
2.5 国内申請資料のフォーマット
2.6 治験申請状況
2.7 日本の早期承認の仕組み
2.8 日本の承認の考え方に対する海外の意見について
2.9 条件及び期限付き承認の申請取り下げについて
2.10 日本でのMSC の承認について
2.11 条件及び期限付き承認の評価指標
3. 欧米の動向
3.1 概要
3.2 EMA の申請と承認状況
3.3 FDA の申請と承認状況
3.4 EMA とFDA の優先審査による承認と臨床試験のタイプ
(1) EMA とFDA の優先審査による承認
4. EMA における規制動向
4.1 カテゴリーの分類
4.2 臨床開発開始前にまずCAT とのコミュニケーション
4.3 CAT 相談のためのCMC テンプレート
4.4 CMC 開発に関するガイドライン
4.5 治験薬のCMC 開発に関する改訂ドラフトガイドライン概略解説
4.6 英国医薬品・医療製品規制庁(MHRA) の規制動向
5. FDA における規制動向
5.1 分類
5.2 規制の枠組みについて
5.3 FDA との相談及び申請から承認に至る流れ
5.4 CGT 製品の迅速経路に関する化学的製造及び管理準備チェックリスト
5.5 CMC に関するガイダンス
5.6 コンセンサス標準(Voluntary consensus standards) プログラムの導入
5.7 製造の要件
5.8 FDA の重視するMoA, Potency, Potency strategy とComparability の考え方
第2節 管理戦略(CMC 開発における力価とQbD)
1. 背景
2. CGT 開発のライフサイクルを通して完成されるMoA/TPP/QTPP/CQA/CPP
3. もう一つの原則であるリスクベースアプローチ
4. デザインスペースの確保
5. 日本でのCGT 製造とQbD の示しているもの
6. CGT でCQA/CPP/ 力価と有効性との関係性に基づき開発する例( 遺伝子治療の例)
7. CGT でCQA/CPP/ 力価と有効性との相関が難しくなる場合(MSC の例)
8. CGT の力価の考え方についてFDA ガイダンスに見る見解
第3節 変更管理の同等性・同質性に関する規制動向と対策情報
1. 背景
2. FDA
3. EMA
4. PMDA
第4節 CMC 開発と製造に関わるモックアップ
1. 入手可能なモックアップについて
2. A-Cell

第2章 細胞医薬品に係わるPIC/S GMP ガイドラインの動向
第1節 PIC/S GMP ガイドライン Annex 2A について
1. Annex 2A の原則(Principle)
2. Part A の各項における一般的要件
1 Chapter 1 Pharmaceutical Quality System (PQS)
2 Chapter 2 Personnel
3 Chapter 3 Premises and Equipment
4 Chapter 4 Documentation
5 Chapter 5 Production
6 Chapter 6 Quality Control
7 Chapter 7 Outsourced Activities
8 Chapter 8 Complaints and Product Recall
3. Part B の各項における要件
第2節 PIC/S GMP ガイドライン Annex 1 について
1. Annex 1 の構成
1.1 Section1 Scope ( 適用範囲 )
1概...