医薬品モダリティにおける創薬技術開発と展望

構成数 : 1枚

第1章 創薬モダリティ技術と医薬品市場の概観
1.医薬品市場の概観
2.創薬モダリティ技術の概観
2.1 各創薬モダリティの技術的トピック
＜低分子医薬 (20 世紀前半より市場形成 ) ＞
＜タンパク・ペプチド医薬 ( 市場形成:1989 年～ ) ＞
＜抗体医薬 ( 市場形成:1999 年～ ) ＞
＜核酸医薬 ( 市場形成:2017 年～ ) ＞
＜ex vivo 遺伝子治療 ( 市場形成:2020 年～ ) ＞
＜in vivo 遺伝子治療 ( 市場形成:2021 年～ ) ＞
＜ mRNA ワクチン ( 市場形成:2021 年～ ) ＞
＜細胞治療 [ 再生医療 ]( 市場形成:これから? )＞
＜ウイルス製剤治療、細菌製剤治療 ( 市場形成:これから? ) ＞
2.2 創薬モダリティ技術の横断的な分析
2.3 創薬モダリティ技術の評価系の展望
3.創薬における 3 つの柱 ( これから重要と思われる事項 )
3.1 創薬全般における重要事項

第2章 低分子創薬
第1節 RNA標的創薬技術開発の最先端:核酸医薬・低分子モダリティの進展
1.mRNAスプライシングを標的とした核酸医薬開発:ヌシネルセンとビルデプソ
1.1 脊髄性筋萎縮症 (spinal muscular atrophy;SMA) に対するヌシネルセンの開発
1.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する核酸医薬開発
2.mRNAスプライシングを標的とした核酸医薬の開発:低分子化合物への展開
2.1 脊髄性筋萎縮症に対するリスジプラム
2.2 家族性自律神経失調症に対する開発化合物
2.3 CLK 阻害剤によるスプライシング標的治療の開発
3. mRNA標的型核酸医薬の開発展開
第2節 標的タンパク質分解を利用した医薬開発品
1.ユビキチン・プロテアソーム系タンパク質分解経路 (ubiquitin-proteasome system:UPS)
2.UPS を利用したタンパク質分解医薬品と PROTAC
3.SNIPER 技術について
3.1 IAP(Inhibitor of apoptosis)
3.2 SNIPER 開発への取り組み
4.PROTAC/SNIPER の課題
5.今後の展望
第3節 コパレント薬の概要と技術開発の現状
1.コバレントドラッグの歴史
2.最近のコバレントドラッグの紹介 ( 疾患別 )
2.1 悪性腫瘍を対象としたコバレントドラッグ
2.1.1 上皮成長因子受容体 (EGFR) 阻害剤
2.1.2 ブルトン型チロシンキナーゼ (BTK) 阻害剤
2.1.3 そのほかの標的
2.2 感染症を対象としたコバレントドラッグ
3.コバレントドラッグの新規ターゲットとしての GPCR
4.今後のコバレントドラッグの展開
4.1 新たな反応基の開発
4.2 他のモダリティ技術との融合

第3章 中分子核酸医薬
第1節 アンチセンス核酸医薬品創薬
1.アンチセンス核酸の分類
2.RNA分解型アンチセンス核酸の特徴と作用機序
3.スプライシング制御型アンチセンス核酸の特徴と作用機序
4.アンチセンス核酸に導入されている人工核酸
5.承認されているRNA分解型アンチセンス核酸
(1)Fomivirsen(商品名:Vitravene)
(2)Mipomersen(商品名:Kynamro)
(3)Inotersen(商品名:Tegsedi)
(4)Volanesorsen(商品名:Waylivra)
(5)Tofersen(商品名:Qalsody)
(6)Eplontersen(商品名:Wainua)
6.承認されているスプライシング制御型アンチセンス核酸
(1)Nusinersen(商品名:Spinraza)
(2)Eteplirsen(商品名:Exondys 51)
(3)Golodirsen(商品名:Vyondys 53)
(4)Viltolarsen(商品名:Viltepso)
(5)Casimersen(商品名:Amondys 45)
7.胃がん腹膜播種に対するRNA分解型アンチセンス核酸
第2節 デコイ型核酸医薬品の創薬開発
1.転写因子とデコイの作用機序
2.デコイの開発方針
3.適切な標的転写因子の探索
4.転写因子の選択とデコイの配列の決定
5.デコイの修飾と投与方法の決定
6.動物モデルで有効性の検討
7.デコイ療法の臨床試験
7.1 悪性腫瘍
7.2 心血管疾患
第3節 核酸アプタマー医薬品技術開発
1.アプタマーの作製法と特徴
1.1 アプタマーの作製法
1.1.1 SELEX 法
1.1.2 アプタマーの安定化
1.2 アプタマーの特徴
2.上市した核酸アプタマー医薬品
2.1 pegaptanib
2.2 avacincaptad pegol
3.臨床開発中のアプタマー
3.1 硝子体内投与 ―主に加齢黄斑変性症―
3.2 静脈内投与 ―循環器疾患関連―
3.3 皮下注射
4.今後の展望
第4節 中分子ペプチド医薬品開発
1.中分子ペプチド医薬品の開発動向
1.1 ペプチド医薬品の市場
1.2 ペプチド医薬品の特徴
2.β - カテニン標的阻害ペプチドの in silico デザイン
3.規制に関連する課題

第4章 ...